475-DNA-Diffusion：生成式细胞特异性调控序列设计

这项研究介绍了一种名为 DNA-Diffusion 的生成式人工智能框架，旨在设计具有细胞类型特异性的合成基因调控元件。该模型利用扩散模型技术，通过在多种细胞系的 DNA 可访问性数据上进行训练，能够自主生成能够精准控制基因表达的 200 bp 合成序列。研究人员通过 STARR-seq 等实验手段验证了这些元件的功能，证明其在保持序列多样性的同时，其活性与特异性均优于现有的计算方法。最重要的是，该工具成功在原生基因组环境中调节了与白血病相关的 AXIN2 基因，展现了其在精准医疗和基因治疗领域的巨大应用潜力。这种方法不仅深化了对基因调控逻辑的理解，也为定制化生物工程设计提供了强有力的技术支撑。

References:

• DaSilva L F, Senan S, Kribelbauer-Swietek J F, et al. Designing synthetic regulatory elements using the generative AI framework DNA-Diffusion[J]. Nature Genetics, 2025: 1-15.