720-靶向血管ROCK2治疗肝纤维化的药物开发

这份研究论文阐述了ROCK2激酶在血管内皮细胞和周细胞中的异常上调如何驱动肝纤维化的病理过程。科研团队通过理性设计开发出一种具有高度选择性的抑制剂TDI01，旨在精准修复血管微环境并阻断促纤维化信号。实验证明，该药物在小鼠和小型猪的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）模型中展现了显著的抗纤维化疗效。初步的一期及扩展临床试验结果表明，TDI01在人体中具有良好的安全性与药代动力学特征。临床活检数据进一步揭示了该抑制剂能有效减少患者肝脏的胶原沉积，为治疗慢性肝病提供了同类首创的潜在疗法。该研究不仅识别了新的治疗靶点，还打通了从药物合成到临床应用的关键环节。

References:

• Hu Y, Yang B, Xiao C, et al. Selective targeting of endothelial and perivascular angiocrine ROCK2 treats liver fibrosis[J]. Cell, 2026.