730-基于深度学习的疾病转录表型逆转药物设计与发现平台

这项发表在《Cell》上的研究介绍了一种名为 GPS 的深度学习平台，旨在通过化合物结构预测其诱发的转录组变化，从而辅助药物研发。研究人员利用该系统从海量分子库中筛选能够逆转疾病基因表达的候选药物，将病态细胞恢复至健康状态。该技术不仅能用于药物重用，还支持从头设计与先导化合物优化，并能通过结构-基因-活性关系分析揭示药物作用机制。为了验证其有效性，团队针对肝细胞癌和特发性肺纤维化进行了实验，成功发现了具有高选择性和体内疗效的新型化合物。这一突破解决了传统筛选依赖已知谱图数据库的局限，为精准医疗和早期药物开发提供了高效的数字化方案。

References:

• Xing J, Tan M, Leshchiner D, et al. Deep-learning-based de novo discovery and design of therapeutics that reverse disease-associated transcriptional phenotypes[J]. Cell, 2026.