189-人胚干细胞治疗帕金森病1/2a期临床试验

这篇文章详细介绍了一项针对帕金森病（PD）患者进行的人胚胎干细胞（hESC）衍生多巴胺祖细胞（A9-DPC）移植的单中心、开放标签、剂量递增的I/IIa期临床试验。研究的主要发现是，将高纯度A9-DPC移植到双侧壳核是安全且耐受性良好的，在12个月的随访期内没有出现肿瘤形成或细胞过度生长等严重不良事件。探索性疗效结果表明，运动症状有所改善，尤其是在高剂量组，这与多巴胺转运蛋白（DAT）结合增加的PET成像结果相一致，表明移植物存活并具有功能整合的潜力。尽管样本量较小且缺乏对照组，研究者认为这些结果支持细胞替代疗法作为PD的潜在治疗方法，并呼吁未来进行更大规模、双盲的对照试验。

References:

• Chang, Jin Woo, et al. "Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease." Cell (2025).