这项研究介绍了一种名为 QuadPE 的新型基因编辑技术,旨在实现大片段 DNA 的精准、高效整合。研究人员通过设计一种 四重 pegRNA 策略,协调基因组端和供体端的末端衔接,能够将长达 26 kb 的基因片段定向插入多种人类和非人类细胞中。与现有的重组酶或转座子系统相比,QuadPE 在处理大尺寸负载时表现出更高的整合效率,且无需产生 双链断裂。该系统在非分裂细胞(如成熟神经元)和人类初级 T 细胞中均能保持高活性,展示了巨大的临床应用前景。此外,基因组范围内检测证实该技术具有极低的脱靶整合风险,确保了编辑的安全性与精确性。
References:
* Shi Y, Ding Z, Wu Y, et al. Quadruple pegRNA enables programmable and efficient large genomic insertion[J]. Nature, 2...去小宇宙查看完整单集简介
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